Gene Therapy Cures Chronic Disease

Gentherapie bestaat al tientallen jaren. Het idee is prachtig: één enkele behandeling om voorgoed af te komen van verschrikkelijke ziekten. Voordat gentherapie werd geïntroduceerd, konden ziekten zoals ernstige gecombineerde immuundeficiëntie of SCID alleen worden behandeld met een beenmergtransplantatie, wat een zeer kostbare en delicate oplossing is. Recentelijk heeft gentherapie bewezen te werken bij deze vreselijke ziekte.

Een drie maanden oude baby genaamd Levi werd gediagnosticeerd met SCID. Dit is een ziekte die ervoor zorgt dat immuuncellen in het bloed geleidelijk afnemen tot volledig verlies. Het lichaam van de patiënt bevindt zich in een uiterst kwetsbare toestand en zelfs een kleine infectie kan fataal zijn. Levi's ouders wachtten op een match voor een beenmergtransplantatie, toen zijn moeder hoorde over een experimentele behandeling in het Boston Children's Hospital waarbij gentherapie werd toegepast. De behandeling bestaat uit een infuus in het lichaam van de baby dat een virus bevat dat in wezen de tekortkoming in de genen opspoort en "repareert". De therapie veranderde Levi in een volkomen gezonde jongen.

De CRISPR-behandeling (een methode van gentherapie) zou goedkoop en zeer stabiel zijn. Hoewel gentherapie al tot 200 verschillende ziekten kan behandelen, is dit slechts het begin. In de VS zetten vruchtbaarheidsklinieken al gentherapie (PGD) van een embryo vóór de transfer naar de baarmoeder op een prijslijst. De lijst van ziekten die ze kunnen behandelen is lang, maar de prijzen van de procedure zijn minder bemoedigend.

Betekent dit dat we kanker zullen kunnen genezen? Misschien. Op dit moment bestrijkt gentherapie ziekten die worden veroorzaakt door tekortkomingen in één gen, zoals SCID. Maar ziekten zoals Alzheimer, diabetes en hartfalen zijn moeilijker aan te pakken, omdat deze aandoeningen verband houden met meerdere genen. En de exacte genen die betrokken zijn, kunnen van persoon tot persoon verschillen. Laten we voorlopig juichen voor kleine Levi en het feit dat deze therapie hoop heeft gebracht aan meer gezinnen.

Bron: MIT Technology Review